再生医療等製品は国会でどう議論されたか

アムシェプリなどのｉＰＳ細胞を用いた再生医療等製品については、関係省庁とも連携し、ＡＭＥＤ等を通じて継続的に支援を行ってきており、今回の成果は、こうした長年の研究支援、これが実を結んだものだと考えています。 品質、安全性の確保のための研究や、治療方法探索のための研究、実用化を見据えた製法開発に関する研究、産学連携による研究等に対して支援を行うことで、引き続き、我が国発の革新的な再生医療等製品の創出を目指して研究開発支援を行ってまいります。

例えば、医療・介護分野では、ＡＩとビッグデータを用いた効率的かつ正確な画像診断支援を可能にする医療機器の開発や、介護ＡＩトランスフォーメーション、介護ＡＸを通じた医療・介護提供体制の持続可能性向上の支援、あるいは、予防、健康づくりといったヘルスケア分野では、運動、睡眠、食事といった日々のデータに対して、ＡＩを活用した新たなサービス開発支援、そして、医薬品分野においてもＡＩが重要であり、ＡＩを活用した基盤技術開発における創薬加速化や創薬ベ…

また、今後の創薬エコシステム形成に向け、成長戦略における合成生物学・バイオ分野の担当省庁として、バイオ医薬品・再生医療等製品等の官民投資ロードマップ策定に向けて政府内の議論をリードしてまいりました。

ちょっと再度確認になるんですけれども、次期薬価制度改革の検討に当たっては、再生医療等製品について従来の医薬品とは異なる特性を踏まえた評価の在り方を検討していくという御理解でよろしいでしょうか。

次に、再生医療等製品と薬価制度についてお伺いします。 一方で、ＣＡＲ―Ｔ療法を始めとする再生医療等製品は、患者ごとに製造を行う個別化医療であり、大量生産による効率化が難しく、高度な製造設備や専門人材も必要となることから、その価値やコスト構造を踏まえた評価が必要になります。

近年、ＣＡＲ―Ｔ療法を始めとする再生医療等製品やバイオ医薬品は、これまで治療が困難であった患者さんに新たな希望をもたらしています。 患者に必要な治療を将来にわたり安定的に届けるためには、再生医療等製品やバイオ医薬品の製造基盤を国内に確保していくことが重要であります。

一方、再生医療等の実用化につきましては、我が国で薬事承認された再生医療等製品のうち、直近三年間では十一品目ございますけれども、その半分以上が海外で開発されたものでございまして、今後は、欧米に先駆けて我が国発のシーズが実用につながるように研究開発を進めていく必要があるというふうに考えてございます。

食品衛生法上、食品とは、医薬品医療機器等法に規定する医薬品、医薬部外品及び再生医療等製品を除いた全ての飲食物と定義されているものでありまして、委員御指摘の健康食品、サプリメントについて、法律上の定義というのは行われておりません。

このように、再生医療等製品の条件及び期限付承認の規定に倣って規定した結果、通常承認の規定である十四条第二項第三号と異なる規定ぶりとなったものでございます。

それから、再生医療等製品に係る条件・期限付承認制度におきましては四品目、そして特例承認制度におきましては十品目の医薬品などが承認されてございます。

他方で、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度における有効性の推定は、再生医療等製品の特性を踏まえた評価の困難性に基づくものであることから、緊急承認における有効性の推定の考え方とは異なっているというふうに思います。

御指摘の二〇一九年八月に掲載されたサイエンス誌の批判につきましては、今御紹介ありましたけれども、主に再生医療等製品の条件及び期限付承認制度について、厳密かつ大規模な臨床試験で有効性、安全性を評価すべきではないか、短期的な経済効果を期待して再生医療等製品の審査における有効性、安全性評価を犠牲にしているのではないかといった指摘等を受けたと承知しております。 これらの指摘に対しましては、再生医療等製品の治験実施に当たりまして、倫理的な問題等により厳密かつ大規模な臨床試験が実施できないものも存在している、再生医療等製品は不均質である等の特性によりまして、大規模な臨床試験の結果から統計的手法により有効性を証明することは困難ではあるものの、適切に設計された臨床試験の成績に基づき有効性、安全性の評価を行うことが可能と考えております。

再生医療等製品については、御案内のとおり、生体の細胞を使うということで品質が不均質だということのために、通常の承認、医薬品で行っておりますような多数の症例を組み入れた臨床試験を実施し、その結果から統計学的手法により有効性を証明するということが難しいという本来的な性質を持つものでございます。

御指摘の保険適用された医薬品、医療機器及び再生医療等製品のうち、適応外使用とされているものの件数については、承知をしておりません。 なお、先進医療Ｂのうち、未承認又は適応外の医薬品を用いる技術が三十五件、医療機器を用いる技術が二十五件、再生医療等製品を用いる技術が五件となっています。

まず、繰り返しで恐縮でございますけれども、我々としては、原則として第三相試験でございますし、また、そうした考え方から、下位法令である省令におきましてはきちんとその旨を明記するということでございますけれども、御指摘の再生医療等製品の条件及び期限付承認制度は、お話がありましたように、生きた細胞由来でございますので、不均質ということで、同じように有効性を確認するのには相当の時間を要するために、有効性を推定された段階で承認するというものでござい… したがいまして、制度の構成としては、有効性が推定された段階で承認し、期限内に改めて有効性の確認を求めるという共通した枠組みでございますので、立法技術論としては、緊急承認制度、そして、再生医療等製品の制度において同様の規定を設けるというのは妥当であるというふうに考えているところでございます。

お答えいたします。 近年、市場規模が大きな医薬品、あるいは単価で見ると高額な再生医療製品等が上市されている中で、イノベーションを推進しつつ、国民皆保険の持続性を維持することが重要であると考えております。 こうした観点から、令和四年度薬価制度…

先生御紹介いただきましたとおり、技術的になりますが、今回の改正法の十四条の二の第二項において、臨床試験の試験成績をその医薬品の使用成績と読み替えましたのは、大臣から御説明したように、原則として第三相試験をしつつも、条件としてお願いしている市販後の使用成績等もお願いするという趣旨でございますことと、言及がございました同じような構造を持ちます再生医療等製品の規定を倣ったということでございますが、御指摘の臨床試験が必要だということにつきまして…

二点ございまして、まず、今大臣から御説明申し上げましたように、原則としては、第三相試験、検証的試験のデータでございますけれども、承認の条件といたしまして使用成績調査とリアルワールドデータというものを求めておりますので、それも入れるという趣旨もございますし、また、同じように、有効性を推定して条件、期限を付して承認する再生医療等製品の制度におきましても同じ条文がございまして、同じ書きぶりにしておりますので、やはりそこは、法制的には同じような…

しかし同時に、一方で、同じ条文におきまして、医療上特にその必要性が高い医薬品、医療機器及び再生医療等製品の研究開発の促進のために必要な措置を講ずることにより、保健衛生の向上を図るとされておりまして、これに基づき、条件付の承認がされておりまして、衛生規制という観点を持ちつつも、新しい技術を取り込んでいくという考えも含まれているものと考えております。

先生御指摘のコラテジェンは、まさに先ほど先生から御紹介いただきました、再生医療等製品を対象とするもので設けた制度、いわゆる条件付、期限付承認制度というものでございます。

その実現には、再生医療に必要な品質が確保された細胞を大量に製造する技術を確立すること、これに加えまして、医療関係法制の中で、細胞供給の安全性等を確保するためのルールの検討、あるいは、実際に治療を行う現場となる医療機関との連携など、再生医療等製品の製造業の発達なども含めて、医療行政を所管する厚生労働省目線での取組が着実に進められることが必要不可欠であると考えております。

このため、昨年九月に策定いたしました医薬品産業ビジョン二〇二一においては、多くの人に再生医療による治療を届けることができるよう、製造技術の確立や原料となる細胞の安定供給体制の整備など、再生医療等製品の生産体制の構築を進めることが必要であるとしております。

委員御指摘の条件及び期限付承認制度は、薬機法上で再生医療等製品を対象に設けられたものでございます。 再生医療等製品の法律におけます定義は、疾病の治療に使用されることが目的とされているものであってとされております。

また、五項につきましては、食品の定義を置いてあるところでございますけれども、この食品につきましては、輸出促進法と同様に、医薬品、医薬部外品、再生医療等製品を除く全ての飲食物を対象とすることとしているところでございます。

今委員が言われました医薬品産業ビジョン二〇一三、これに基づく施策集として医薬品の強化総合戦略というものがあったわけでありまして、これに基づいていろんな対応をしてきているんですが、昨今の医薬品産業を見ておりますと、まず、新規のモダリティーとい…

私の立場で申し上げますと、その八月九日に参りましたときには、先ほど来繰り返しておりますように、再生医療等製品を実用化するためにどういった部分が事業化を、事業化、法人化をするというお話は山中先生からいただいておりますので、その際、基礎研究としてＣｉＲＡで行うものと法人事業として行うものというものにどういう事業のキャラの違いがあるかということの御意見を伺いに参りましたということが事実でございます。