再生医療等製品は国会でどう議論されたか

アムシェプリなどのｉＰＳ細胞を用いた再生医療等製品については、関係省庁とも連携し、ＡＭＥＤ等を通じて継続的に支援を行ってきており、今回の成果は、こうした長年の研究支援、これが実を結んだものだと考えています。 品質、安全性の確保のための研究や、治療方法探索のための研究、実用化を見据えた製法開発に関する研究、産学連携による研究等に対して支援を行うことで、引き続き、我が国発の革新的な再生医療等製品の創出を目指して研究開発支援を行ってまいります。

例えば、医療・介護分野では、ＡＩとビッグデータを用いた効率的かつ正確な画像診断支援を可能にする医療機器の開発や、介護ＡＩトランスフォーメーション、介護ＡＸを通じた医療・介護提供体制の持続可能性向上の支援、あるいは、予防、健康づくりといったヘルスケア分野では、運動、睡眠、食事といった日々のデータに対して、ＡＩを活用した新たなサービス開発支援、そして、医薬品分野においてもＡＩが重要であり、ＡＩを活用した基盤技術開発における創薬加速化や創薬ベ…

また、今後の創薬エコシステム形成に向け、成長戦略における合成生物学・バイオ分野の担当省庁として、バイオ医薬品・再生医療等製品等の官民投資ロードマップ策定に向けて政府内の議論をリードしてまいりました。

ちょっと再度確認になるんですけれども、次期薬価制度改革の検討に当たっては、再生医療等製品について従来の医薬品とは異なる特性を踏まえた評価の在り方を検討していくという御理解でよろしいでしょうか。

次に、再生医療等製品と薬価制度についてお伺いします。 一方で、ＣＡＲ―Ｔ療法を始めとする再生医療等製品は、患者ごとに製造を行う個別化医療であり、大量生産による効率化が難しく、高度な製造設備や専門人材も必要となることから、その価値やコスト構造を踏まえた評価が必要になります。

近年、ＣＡＲ―Ｔ療法を始めとする再生医療等製品やバイオ医薬品は、これまで治療が困難であった患者さんに新たな希望をもたらしています。 患者に必要な治療を将来にわたり安定的に届けるためには、再生医療等製品やバイオ医薬品の製造基盤を国内に確保していくことが重要であります。

さらに、この調査の中では、もう一つの再生治療と言える、再生医療等製品についても述べています。 さらに、しかしながら、再生医療等製品というのは薬機法に基づきますから、臨床試験の結果を国が慎重に検討して承認されたものだと。

一方、再生医療等の実用化につきましては、我が国で薬事承認された再生医療等製品のうち、直近三年間では十一品目ございますけれども、その半分以上が海外で開発されたものでございまして、今後は、欧米に先駆けて我が国発のシーズが実用につながるように研究開発を進めていく必要があるというふうに考えてございます。

食品衛生法上、食品とは、医薬品医療機器等法に規定する医薬品、医薬部外品及び再生医療等製品を除いた全ての飲食物と定義されているものでありまして、委員御指摘の健康食品、サプリメントについて、法律上の定義というのは行われておりません。

そういった点を御理解いただき、厚生労働省は、令和二年度から、薬事・食品衛生審議会薬事分科会医療機器・再生医療等製品安全対策部会安全対策調査会で旧規格に関する検討を行っていただき、その結果、当面の間、旧規格の使用を可能とするということを決定してくださいました。

十六、疾病の治療又は予防に関し使用価値を有する医薬品について、特に緊急時に医療上の必要が認められた場合に、当該疾病に関する学会等の意見を参考にして当該医薬品を優先かつ迅速に承認する制度の活用について検討を加えるとともに、国民の生命及び健康の保護の観点から必要不可欠な医薬品、医療機器及び再生医療等製品の国内における生産体制の整備及び研究開発の推進のための施策について検討を加え、これらの結果に基づいて必要な措置を講ずること。

このように、再生医療等製品の条件及び期限付承認の規定に倣って規定した結果、通常承認の規定である十四条第二項第三号と異なる規定ぶりとなったものでございます。

それから、再生医療等製品に係る条件・期限付承認制度におきましては四品目、そして特例承認制度におきましては十品目の医薬品などが承認されてございます。

日本においては、この二〇一四年、二〇〇〇年代にかかってから、おめくりください、このドラッグラグの解消、特にはＰＭＤＡの組織の強化による審査機関の向上であったり、それから、特に二〇一四年改正においては再生医療等製品という仮免許制度ですね、仮承認制度を導入したり、期限付の早期承認、それから、二〇一九年には先駆け審査指定制度、条件付早期承認制度という運用で行っていた制度の法制化という形で、ドラッグラグの解消ということでより良い薬を早く出すとい…

この間導入されました原則の例外となる制度、これ一つが再生医療等製品条件・期限付承認というものがあります。

他方で、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度における有効性の推定は、再生医療等製品の特性を踏まえた評価の困難性に基づくものであることから、緊急承認における有効性の推定の考え方とは異なっているというふうに思います。

御指摘の二〇一九年八月に掲載されたサイエンス誌の批判につきましては、今御紹介ありましたけれども、主に再生医療等製品の条件及び期限付承認制度について、厳密かつ大規模な臨床試験で有効性、安全性を評価すべきではないか、短期的な経済効果を期待して再生医療等製品の審査における有効性、安全性評価を犠牲にしているのではないかといった指摘等を受けたと承知しております。 これらの指摘に対しましては、再生医療等製品の治験実施に当たりまして、倫理的な問題等により厳密かつ大規模な臨床試験が実施できないものも存在している、再生医療等製品は不均質である等の特性によりまして、大規模な臨床試験の結果から統計的手法により有効性を証明することは困難ではあるものの、適切に設計された臨床試験の成績に基づき有効性、安全性の評価を行うことが可能と考えております。

このうちステミラック注は再生医療等製品として承認された製品のうちの一つであり、急性期の骨髄損傷に用いられます。 当時の委員会でも指摘させていただきましたが、同様に条件及び期限付承認を受けた再生医療等製品であるハートシート、これは承認後五年以内に症例を集め有効性を調べる予定だったにもかかわらず、十数例しか集まらず比較試験ができないとして、承認期限が三年延長されることとなりました。

再生医療等製品については、御案内のとおり、生体の細胞を使うということで品質が不均質だということのために、通常の承認、医薬品で行っておりますような多数の症例を組み入れた臨床試験を実施し、その結果から統計学的手法により有効性を証明するということが難しいという本来的な性質を持つものでございます。

その際に、併せて再生医療等製品を対象とした条件及び期限付承認制度についても質疑をしております。

薬機法の第一条には、この法律は、医薬品、医薬部外品、化粧品、医薬機器、あっ、医療機器及び再生医療等製品の品質、有効性及び安全性の確保並びにこれらの使用による保健衛生上の危害の発生及び拡大の防止のために必要な規制を行うとともに、中略しますが、保健衛生上の向上を図ることを目的とするとございます。

御指摘の保険適用された医薬品、医療機器及び再生医療等製品のうち、適応外使用とされているものの件数については、承知をしておりません。 なお、先進医療Ｂのうち、未承認又は適応外の医薬品を用いる技術が三十五件、医療機器を用いる技術が二十五件、再生医療等製品を用いる技術が五件となっています。

薬価基準収載医薬品、保険適用医療機器及び再生医療等製品の適応外使用はどれくらいあるのでしょうか。

十四 疾病の治療又は予防に関し使用価値を有する医薬品について、特に緊急時に医療上の必要が認められた場合に、当該疾病に関する学会等の意見を参考にして当該医薬品を優先かつ迅速に承認する制度の活用について検討を加えるとともに、国民の生命及び健康の保護の観点から必要不可欠な医薬品、医療機器及び再生医療等製品の国内における生産体制の整備及び研究開発の推進のための施策について検討を加え、これらの結果に基づいて必要な措置を講ずること。

これも、何度もやり取りしておりましても、有効性の推定条件、期限を付して承認するということが再生医療等製品の制度と私は違うんじゃないかという視点で聞いたんですが、今では同じだということで、ここも残念ながら理解が深まりませんでしたが、次に進みたいと思います。

まず、繰り返しで恐縮でございますけれども、我々としては、原則として第三相試験でございますし、また、そうした考え方から、下位法令である省令におきましてはきちんとその旨を明記するということでございますけれども、御指摘の再生医療等製品の条件及び期限付承認制度は、お話がありましたように、生きた細胞由来でございますので、不均質ということで、同じように有効性を確認するのには相当の時間を要するために、有効性を推定された段階で承認するというものでござい… したがいまして、制度の構成としては、有効性が推定された段階で承認し、期限内に改めて有効性の確認を求めるという共通した枠組みでございますので、立法技術論としては、緊急承認制度、そして、再生医療等製品の制度において同様の規定を設けるというのは妥当であるというふうに考えているところでございます。