沼崎満子議員の質問と、政府の答弁

次は、小児がんや希少疾患、特にこういった領域における新たな治療の確立、医薬品開発に関してお伺いをいたします。こういった領域は患者数が少なく、治験の実施が非常に難しいということで、新薬の開発が進みにくいという構造的な、やはりここも問題がございます。先日、これは小児がんを治療している先生からお伺いをしたんですけれども、非常にやはり小児がん領域のドラッグラグ、ドラッグロスが顕著になってきているということで、本当に、とにかく自分は目の前の子供の命を助けたいんだ、そういう非常に切実な思いを聞いてまいりました。そういった中で、今、医師が主導で特定臨床研究が行われていますけれども、治験が難しいという状況の中で、特定臨床研究で得られたデータを医薬品の承認申請に活用できないかというふうな御期待をいただきました。

医薬品の承認申請に添付する臨床試験成績に関する資料については、治験として、いわゆるＧＣＰ省令に従って行うことが原則とされておりますが、治験と同程度の信頼性が確保された臨床研究の結果を薬事申請に利活用できる仕組みを設けておりまして、令和五年三月三十一日にその留意点や考え方をお示ししております。具体的には、提出された資料の信頼性については承認申請後に適合性調査により確認されること、特定臨床研究の研究責任医師は臨床研究の適切な実施を担保するとともに、申請者である企業と研究責任医師との間で協力体制を構築していることが望ましいこと、特定臨床研究の研究責任医師は申請者によるデータの利用について適切な患者同意を得ていること等を示しております。以上のような条件を満たしているものであれば、小児がんや希少疾病等の領域の医薬品の承認申請においても、特定臨床研究で得られた試験成績を医薬品の承認申請に利用すること…