石原宏高議員の質問と、政府の答弁

次に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構、いわゆるＰＭＤＡに、仮名情報を用いた薬事承認の申請を認めるのか、この点についてお伺いしたいと思います。報道でよく取り上げられるのが、海外では承認されている薬が日本では未承認のために使用できないという問題、いわゆるドラッグラグの問題です。日本では欧米に比べて薬の承認スピードが遅く、治験ボランティアが集まりにくいとも言われています。この問題を解決するための鍵の一つが、既存の医療データの活用です。治験により新たなデータを収集するのではなく、既存の医療データを薬事承認申請に活用する。これが可能となれば、ドラッグラグ解消への足がかりになるはずです。そのことを念頭に、今回の改正では、薬事承認申請のため、仮名情報をＰＭＤＡに提供できると規定されています。しかし、実際に薬事承認申請に用いるには、データの質の問題、また信憑性の問題をクリアしなくてはなりません。

医薬品の薬事承認申請に当たりましては、その有効性、安全性を評価するため、一般的には、治験において、注意深く、選択された均質な患者集団を対象に、適切な対照群を設定した比較試験が実施されます。一方、患者数が少ないなどの理由により治験の実施が困難な場合等がございまして、そういった場合には、企業による開発が行われにくく、医療上のニーズが十分に満たされない場合が生じてまいります。このような場合におきまして、疾患レジストリーや医療情報データベース等のリアルワールドデータを薬事申請に利活用することが考えられます。例えば、医薬品を投与した患者群に対する比較対照として、プラセボ群に代えましてリアルワールドデータを活用することや、既に承認されている医薬品につきまして、特定の疾患背景を持つ患者や特定の年齢層に対する最適な投与量を検討する際に、当該背景を持つ疾患に対して使用されたデータがこのリアルワールドデータ…